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治疗罕见的遗传病四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症的新药科望上市

2011年05月31日  出处:pcbaby  责任编辑:  我要评论
导读:2011年5月26日,全国妇幼卫生监测办公室与默克雪兰诺公司在成都共同宣布,我国首个四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症患儿关爱项目——中西部地区四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症患儿药品补助项目正式启动。
关键词:默克雪兰诺 中国 BH4缺乏症 

  长期以来,罕见病因为患病数量少,而其新药研发的成本同其他疾病一样高居不下,因而鲜有医药公司重视罕见病治疗药物的研发。科望的诞生使得BH4缺乏症成为为数不多的可治疗的罕见病之一。科望可以有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平,减少脑部持续受损的风险,显著提升患儿的生活质量。

  默克雪兰诺中国政府事务部高级总监杨燕女士在会上表示:“默克雪兰诺以致力科学改善生命为使命,积极致力于满足患者亟待解决的医疗需求。在探索罕见病的解决方案中,我们把医药企业对于挽救患者生命的责任置于首要位置。默克雪兰诺不仅积极推动科望在欧美和日本等发达国家以孤儿药的身份获得批准,支持中国医学界开展对BH4缺乏症治疗的学术探讨和最新成果的研究,还希望以身体力行的公益举动,来关心和帮助到我们社会中那些还需要帮助的人们。我们公司研发的科望在大家的积极努力下成功上市,并成为国内唯一获SFDA批准的BH4替代治疗用药。相信科望将为患儿带来像常人一样的健康生活。”

  孩子是人类的未来,社会的首要关爱。提升罕见病患儿的筛查率,正确治疗,是通向健康生活和美好未来的基石,也是全社会各界共同的责任。关注罕见病,关注BH4缺乏症患儿,关注每一个应该享有平等生存机会的小生命。希望BH4缺乏症患儿的生活可以像彩虹般多姿多彩,希望蓝天下所有的孩子都能享受快乐的童年。

  关于默克

  默克是全球化的医药与化工集团,2010 年总收入达93亿欧元。公司创建于1668 年,目前在全球67个国家拥有超过4万名员工。默克的成功来自其富有开创性精神的员工的不断创新。德国默克集团(Merck KGaA)主导默克在全球的经营活动。默克家族迄今保有70%的股权,其余30%由自由股东持有。1917 年,美国子公司默沙东公司的所有权被剥夺,自此以后便成为一家独立公司。

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